السياسي – متابعات
حققت تجربة سريرية رائدة ما ظنه الكثيرون مستحيلًا: استعادة السمع الفعال لدى أشخاص ولدوا مصابين بصمم شديد، ونجح الباحثون في استعادة السمع لدى 10 أشخاص صم، أعمارهم بين 18 شهراً و24 عاماً، باستخدام العلاج الجيني، ما يثبت فعالية العلاج بعد مرحلة الطفولة المبكرة.
وأظهر جميع المرضى تحسناً في السمع خلال شهر واحد، وحقق بعضهم سمعاً شبه طبيعي، وتمكنوا من التحدث دون الحاجة إلى أجهزة سمع.
وأثبت العلاج الذي طبقه فريق من مستشفى تشونغدا وجامعة جنوب غرب الصين، أمانه مع آثار جانبية خفيفة فقط، ما يفتح آفاقاً لعلاج أشكال وراثية أخرى من الصمم في المستقبل.
الفئات العمرية
وبحسب “ستادي فايندز”، وسع نجاح التجربة بشكل كبير النطاق العمري الذي يمكن أن ينجح فيه هذا العلاج الثوري. وقد انتقل بعض المرضى من فقدان السمع إلى التحدث مع عائلاتهم في غضون أشهر من العلاج.
ونجح العلاج بشكل ملحوظ بعد سن الرضاعة والطفولة المبكرة، وهما السنان اللذان كان يُعتقد سابقاً أنهما يمثلان الفرصة الوحيدة للتدخل الناجح.
من الصمم إلى السمع
وتحسن سمع مشارك يبلغ من العمر 14.5 عاماً من الصمم الشديد إلى القدرة على سماع أصوات عند 59 ديسيبل، بينما أظهر شخص بالغ يبلغ من العمر 23 عاماً تحسناً ملحوظاً في السمع.
وأظهر المشاركون الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و8 سنوات تحسناً ملحوظاً، حيث حقق بعضهم سمعاً شبه طبيعي.
واستفاد الأطفال الصغار والمشاركون الأكبر سناً أيضاً، لكنهم أظهروا تحسناً أقل.
وقال الباحثون: “إن النتيجة الضعيفة لدى هؤلاء الأطفال الصغار غير متوقعة، حيث يُفترض أن ترتبط الأعمار الأصغر بنتائج أفضل لأن الأذن الداخلية “الصغيرة” تتمتع على الأرجح ببنية خلوية أكثر اكتمالًا ووظائف محفوظة بشكل أفضل.”
السلامة والآثار الجانبية
طوال فترة المتابعة التي استمرت 12 شهراً، أثبت العلاج أمانه بشكل ملحوظ. وتراوحت جميع الآثار الجانبية الـ 162 المُبلغ عنها بين الخفيفة والمتوسطة.
وكان أكثرها شيوعاً انخفاض عدد العدلات في فحوصات الدم. وهذا أثر جانبي يمكن التحكم فيه ولا يتطلب علاجاً.
تلقى أحد المشاركين حقنة ثانية في نفس الأذن بعد 4 أشهر من الأولى، ما يدل على أن تكرار العلاجات آمن ومفيد لتحسين النتائج.
حدث معظم تحسن السمع خلال الشهر الأول، مع الحفاظ على الفوائد أو تحسن طفيف خلال الأشهر التالية.
كيف يعمل العلاج؟
يعمل العلاج عن طريق حقن فيروس معدّل يحمل نسخاً سليمة من جين OTOF مباشرةً في الأذن الداخلية. ويعمل الفيروس كناقل جزيئي، حيث ينقل الجينات السليمة تحديداً إلى خلايا الشعر في الأذن الداخلية، حيث تشتد الحاجة إليها.
ويصل الجراحون إلى الأذن الداخلية من خلال عظم الخشاء خلف الأذن، وهو نفس النهج المستخدم في جراحة زراعة القوقعة. ثم تُدخل إبرة رفيعة كالشعرة 30-40 ميكرولتراً من محلول العلاج الجيني عبر غشاء رقيق إلى حجرات الأذن الداخلية المملوءة بالسوائل.
